Gentherapie
Zolgensma is een gentherapie voor de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA), Het is de eerste keer dat België, Ierland en Nederland samen een akkoord bereiken met een fabrikant over de prijs van een medicijn.
'Prachtig nieuws voor deze patiënten'
Staatssecretaris Blokhuis: “Mooi dat de samenwerking met deze landen succesvol is. Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn. We zetten ook in de toekomst in op deze succesvolle samenwerking”
Gezamenlijke beoordeling en onderhandeling
Het gezamenlijke traject begon met een Health Technology Assessment door Nederland, België en Ierland. Dit is een beoordeling van de effecten en kosten van een behandeling. In juli 2021 zijn de drie eerstgenoemde landen uiteindelijk de prijsonderhandelingen begonnen. Het resultaat is dat Zolgensma in deze landen vergoed zal worden voor een specifieke groep kinderen. In Nederland start de vergoeding per 1 november 2021.
Eenmalig behandeling
Het medicijn is een innovatieve, veelbelovende en eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van de ziekte. Het wordt voor een specifieke groep kinderen beschikbaar gesteld. Het gaat om patiënten met SMA type 1 en presymptomatische SMA-patiënten met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen. Jaarlijks zullen tussen de 10 en 20 kinderen hiermee worden geholpen.
De Beneluxa
De drie samenwerkende landen maken deel uit van Beneluxa, die daarnaast bestaat uit Luxemburg en Oostenrijk. In 2015 is de Beneluxa-samenwerking begonnen met het oog op langdurige toegang tot geneesmiddelen in de betrokken landen. De landen willen samen de toegang tot betaalbare zorg voor patiënten waarborgen. Daarbij gaat het niet alleen om de prijsonderhandelingen, maar ook om onderzoek naar innovatieve en vaak extreem dure geneesmiddelen die op de markt gaan komen. Ook worden er evaluaties uitgewisseld op het gebied van gezondheidstechnologie.